Prospektywna próba urządzenia asystenta dziecięcego

width=1024Możliwości mechanicznego wspomagania krążenia jako przeszczepu mostka do serca u dzieci z ciężką niewydolnością serca są ograniczone. Metody
Przeprowadziliśmy prospektywną, jednogrupową próbę urządzenia wspomagającego komorę zaprojektowanego specjalnie dla dzieci jako pomost do transplantacji serca. Pacjentów w wieku 16 lat lub młodszych podzielono na dwie kohorty w zależności od powierzchni ciała (kohorty 1, <0,7 m2, kohorty 2, 0,7 do <1,5 m2), z 24 pacjentami w każdej grupie. Przeżycie w dwóch kohortach otrzymujących wsparcie mechaniczne (z danymi ocenzurowanymi w czasie przeszczepu lub odsadzeniem od urządzenia w wyniku wyzdrowienia) porównywano z przeżyciem w dwóch historycznych grupach kontrolnych z dopasowaną oceną punktową (po jednej dla każdej kohorty) poddawanych pozaustrojowemu natlenowaniu membranowemu (ECMO).
Wyniki
W przypadku uczestników w kohorcie 1, mediana czasu przeżycia nie została osiągnięta po 174 dniach, podczas gdy w dopasowanej grupie ECMO mediana przeżycia wynosiła 13 dni (P <0,001 w teście log-rank). Dla uczestników w kohorcie 2 i dopasowanej grupie ECMO, mediana przeżycia wynosiła odpowiednio 144 dni i 10 dni (P <0,001 w teście log-rank). Poważne działania niepożądane w kohorcie i kohorcie 2 obejmowały duże krwawienie (odpowiednio u 42% i 50% pacjentów), zakażenie (w 63% i 50%) i udar (w 29% i 29%).
Wnioski
Nasze badanie wykazało, że wskaźniki przeżycia były istotnie wyższe w przypadku urządzenia wspomagającego komorę niż w przypadku ECMO. Poważne działania niepożądane, w tym zakażenie, udar i krwawienie, wystąpiły u większości uczestników badania. (Finansowane przez Berlin Heart i Biuro ds. Rozwoju Sierocych Produktów Żywności i Leków, numer ClinicalTrials.gov, NCT00583661.)
Wprowadzenie
Skurczowa niewydolność serca powoduje 280 000 zgonów rocznie w Stanach Zjednoczonych.1 Niewydolność serca występuje znacznie rzadziej u dzieci niż u dorosłych, ale jest wysoce śmiertelna, u 46% dzieci z niewydolnością serca umierających lub poddawanych przeszczepom w ciągu 5 lat po rozpoznaniu według jednego oszacowania.2 Współczynnik przeżycia wśród dzieci po transplantacji serca szacowany jest na 83% na 3 lata, 3,4, ale ograniczona dostępność serc dawców dla dzieci wydłuża okres oczekiwania, 5 powodując wysoki odsetek zgonów dzieci na listach oczekujących .6-8
Możliwości mechanicznego wspomagania krążenia jako pomostu do transplantacji są ograniczone dla dzieci. Podstawą wsparcia dla małych dzieci było pozaustrojowe natlenianie membranowe (ECMO). Efektywny okres wsparcia z ECMO jest zazwyczaj ograniczony do zaledwie 10 do 20 dni przed wystąpieniem poważnych powikłań, takich jak krwawienie i poważna niewydolność układu narządów, które często uniemożliwiają przeszczepienie. Krótki okres wsparcia udzielanego przez ECMO jest często niewystarczający, biorąc pod uwagę obecne czasy oczekiwania (mediana 119 dni dla wszystkich niemowląt w 20085 r.). W rezultacie tylko 40 do 60% dzieci wymagających wsparcia z ECMO przeżywa wystarczająco długo, aby przeszczepić serce.
Urządzenie wspomagające komorę pediatryczną Excor (Berlin Heart) to paraporebentne, napędzane pneumatycznie, mechaniczne urządzenie wspomagające krążenie, dostępne w szerokim zakresie rozmiarów. Przeprowadziliśmy prospektywne badanie, aby ocenić to urządzenie jako terapię mostową u dzieci, które były na listach oczekujących na ortotopowy przeszczep serca.
Metody
Projekt badania
W tym prospektywnym, wieloośrodkowym, jednogrupowym badaniu kohortowym 10 porównaliśmy dzieci, które przeszły implantację urządzenia wspomagającego komorę pediatryczną Excor jako pomost do transplantacji z historyczną grupą kontrolną dzieci, które otrzymały wsparcie krążenia w ECMO. W badaniu wzięło udział siedemnaście ośrodków kardiologicznych w Stanach Zjednoczonych i Kanadzie (dodatkowe informacje na ten temat można znaleźć w Dodatku Aneks, z pełnym tekstem tego artykułu na liście ośrodków badawczych i badaczy).
Badanie zostało zaprojektowane przez głównych badaczy i przez ekspertów klinicznych w projektowaniu prób pediatrycznych, hematologii i neurologii we współpracy ze sponsorem, Berlin Heart oraz Food and Drug Administration. Dane zostały zebrane przez koordynatorów badań w każdym miejscu i zostały przeanalizowane przez sponsora i niezależnych statystyków akademickich we współpracy z badaczami. Badacze mieli pełny dostęp do danych. Monitorowanie danych zostało przeprowadzone przez organizację badań kontraktowych (Alquest). Poufność danych była wymagana na podstawie umowy zawartej między każdym miejscem badania a sponsorem. Decyzję o przesłaniu manuskryptu do publikacji podjęli członkowie komitetu publikacji (patrz Dodatek dodatkowy) i sponsor. Wszyscy autorzy brali udział w pisaniu, przeglądzie i recenzowaniu rękopisu
[więcej w: stomatologia Kraków, kardiolog dziecięcy, diabetolog ]
[hasła pokrewne: buldog francuski olx, przychodnia dla dzieci warszawa, usg jamy brzusznej bydgoszcz ]