Standardy regulacyjne FDA

W artykule dotyczącym Perspektywy (wydanie z 25 czerwca), Avorn i Kesselheim twierdzą, że ustawa o XXI wieku, która jest obecnie omawiana w Kongresie, obniżyłaby standardy regulacyjne FDA (Food and Drug Administration), dając większą dyskrecję zatwierdza leki na podstawie mniej rygorystycznych danych. W szczególności autorzy twierdzą, że ustawodawstwo upoważniałoby FDA do  polegania  na analizach obserwacyjnych, które są mniej rygorystyczne niż randomizowane próby kontrolowane (RCT). Ale Ustawa o leczeniu nie zmniejsza standardów FDA, aby wymagać, aby nowe produkty medyczne były bezpieczne i skuteczne. Uważa raczej, że ostatnie zmiany w genomice, biologii systemów, elektronicznych systemach danych i innych dziedzinach mogą zapewnić dodatkowe narzędzia i zasoby, aby wesprzeć lepsze przepisy dotyczące premiksu i obrotu, a także skuteczniejszy rozwój leków i wyrobów medycznych.  Autorzy zauważają, że FDA opiera się teraz na dowodach wykraczających   poza RCT. Pacjenci ze współistniejącymi schorzeniami lub rzadkimi chorobami nie są zbytnio badani w tradycyjnych RCT; dalszy postęp w medycynie precyzyjnej może sprawić, że RCT będą jeszcze trudniejsze. <!–more–>Ustawa o leczeniu ułatwia korzystanie z nowych rodzajów dowodów, umożliwiając pełniejsze zrozumienie ryzyka i korzyści dla poszczególnych pacjentów. Autorzy twierdzą, że takie zastosowania testów adaptacyjnych, statystyki bayesowskiej, biomarkerów i zastępczych punktów końcowych oraz dane z rejestrów po wprowadzeniu na rynek i systemów nadzoru niekorzystnie wpłyną na zdolność FDA do zatwierdzania bezpiecznych i skutecznych leków. Jednak, jak podkreślają autorzy, takie narzędzia były cenne w wielu sytuacjach. Na przykład postęp w terapiach dla ludzkiego wirusa niedoboru odporności i wirusa zapalenia wątroby typu C odzwierciedla zastosowanie zwalidowanych biomarkerów. Celem prawodawstwa dotyczącego biomarkerów jest opracowanie lep  szych dowodów na temat innych markerów, które mogłyby być cenne dla oceny metod leczenia dla obecnie niezaspokojonych potrzeb. Podobnie, celem opracowania lepszych dowodów na temat zgłaszanych przez pacjentów wyników i lepszych systemów do badania doświadczenia klinicznego, jest lepsza ocena doświadczenia choroby u poszczególnych grup pacjentów.  Jako takie, przepisy prawne mogą zwiększyć wykonalność, skuteczność i wpływ RCTs, umożliwiając im lepsze ukierunkowanie i bardziej efektywne projektowanie – i być może przeprowadzane w bardziej rutynowej praktyce klinicznej. Prawo upoważnia FDA do wykorzystywania swojej wiedzy fachowej do kierowania rozwojem lepszej nauki w zakresie regulacji produktów medycznych.  Lepsze dowody i aktualna wiedza w zakresie regulacji prawnych to najlepsze podstawy decyzji regulacyjnych i znaczących postępów w dziedzinie innowacji biomedycznych. Są także najlepszym sposobem uniknięcia ponownego wykorzystania nowych możliwoÅ  ›ci opracowania bezpiecznych i skutecznych metod leczenia niezaspokojonych potrzeb medycznych.  Mark B. McClellan, MD, Ph.D.  Brookings Institution, Washington, DC  Ellen V. Sigal, Ph.D.  Friends of Cancer Research, Washington, DC  org  Dr McClellan donosi o służbie w radzie dyrektorów Johnson & Johnson. Nie zgłoszono żadnego innego potencjalnego konfliktu interesów związanego z tym pismem.  Odniesienie1. Avorn J, Kesselheim AS. Ustawa o XXI wieku – czy zabierze nas z powrotem w czasie? N Engl J Med 2015; 372: 2473-2475  Bezpłatny, pełny tekst Web of Science Medline  Avorn i Kesselheim podnoszą obawy związane z ustawą o leczeniu na miarę XXI wieku, dwustronnym aktem prawnym zawierającym postanowienia dotyczące miliardów dodatkowych funduszy dla National Institutes of Health (NIH), a także sekcję na temat stosowania biomarkerów jako zastępczych punktów końcowych. Ważne jest, aby pamiętać, że standardy FDA nie zostały zmienione przez ustawę. Przeciwnie, ust  awa stworzy solidne ramy naukowe dla wykorzystania biomarkerów do opracowywania leków.  Biomarkery mogą być precyzyjnymi i dokładnymi miernikami choroby i skuteczności. Fenyloalanina, na przykład, jest silnie związana ze spadkiem ilorazu inteligencji u pacjentów z fenyloketonurią. Ale IQ jako punkt końcowy może zająć lata i może być trudny do zmierzenia. Bez punktu końcowego biomarkera leczenie fenyloketonurią oparte na IQ nie byłoby opracowane  Zastosowanie kwalifikowanych biomarkerów jako zastępczych punktów końcowych jest kluczowe dla szybkiego przyniesienia terapii pacjentom z rzadkimi chorobami.2 Ustawa o leczeniu XXI wieku daje nadzieję milionom pacjentów, którzy przez zbyt długi czas oddali swoje życie niszczącym rzadkim chorobom.  Emil Kakkis, MD, Ph.D.  Max G. Bronstein, MPP  Fundacja EveryLife dla rzadkich chorób, Novato, Kalifornia  org  Dr Kakkis informuje, że jest dyrektorem naczelnym Ultra-genyx, firmy biofarmaceutycznej specjalizującej   się w opracowywaniu metod leczenia rzadkich chorób Nie zgłoszono [patrz też: Stomatolog Kraków, dermatologa, gdynia psycholog ]
[podobne: apteka suwałki dyżur, laserowe wybielanie zębów przeciwwskazania, półpasiec objawy zdjęcia ]